近日，美國知名醫院克利夫蘭診所（ClevelandClinic）評選出了“2021年十大醫療創新”，遠程醫療再次入選。躋身其中的還有基因療法、CD20靶向療法、PARP抑制劑等多個創新療法。

專家組表示，這些創新將為醫療帶來變革。好醫友為您整理如下：

1、基因療法治療血紅蛋白病

血紅蛋白病是一種影響血紅蛋白分子的結構或產生的遺傳性疾病，最常見的是鐮狀細胞病和地中海貧血，每年累及全球超33萬名兒童。

克利夫蘭診所有關血紅蛋白病的最新研究帶來了一種新的基因療法，可讓患者制造功能血紅蛋白分子——減少地中海貧血癥中鐮狀紅細胞或無效紅細胞的存在，以防止相關并發癥的發生。

2、一年2劑，改善原發性MS！

多發性硬化（MS）是中樞神經系統的一種慢性炎性疾病，也是目前世界上最常見的青壯年致殘性神經系統疾病之一。由于自身免疫系統病變引起的大腦神經髓鞘破損和脫落，患者的神經信號難以傳播，可能導致其逐漸喪失自理能力，最終死亡。

其中，約15%的MS患者為原發性進展型，其特征是癥狀和體征的逐漸發作和穩定發展。目前，B細胞靶向藥ocrelizumab，是首個也是唯一一個經FDA批準的針對原發性進展型MS患者的首個創新療法。該藥每年只需輸注2次，有望顯著改善MS患者的依從性。

3、起搏器連手機，實時掌控心臟健康！

通過可植入設備將電脈沖傳遞到心肌腔來刺激心臟跳動，起搏器也可用于預防或糾正心律不齊、心律過慢或過快等。這些設備通過藍牙與移動端應用程序連接，提高了患者對自身健康狀況的了解，同時醫生還能遠程監控數據，醫患之間的聯系更為高效緊密。

4、囊性纖維化新藥，治愈率大大提高！

囊性纖維化（CF）是由CFTR基因突變引起的一種遺傳性疾病，其特征是黏稠的粘液在肺部積聚，阻塞氣道，引起感染、炎癥等。CFTR基因突變眾多，而以往開發的藥物，僅對某些突變有效。

去年10月，組合療法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）在美獲批上市，有望治療90%的囊性纖維化患者。

5、降低丙肝威脅，共譜人類健康！

丙肝（HCV）是最為常見的肝臟疾病之一，也是全人類共同面臨的公共衛生問題，會導致肝衰竭、肝硬化和肝癌。今年的諾貝爾生理學或醫學獎便花落丙肝領域的研究者。

由于沒有針對該病毒的疫苗，患者只能接受藥物治療，但許多治療方法都有嚴重副作用或僅對某些基因型有效。而今，能夠治療全部6種丙肝亞型（占比90%以上）的口服雞尾酒療法Epclusa（丙通沙）也已上市，大大降低了丙肝對健康的威脅。

6、嬰兒正壓呼吸系統，增強早產兒的肺功能！

嬰兒正壓呼吸治療系統（BubbleCPAP）是一種非侵入式通氣策略，可向新生兒持續提供正壓通氣支持，維持肺活量。長期使用時，還可以最大程度地減少身體損傷并刺激肺部生長。

7、子宮填塞器，控制產后出血

產后出血是一種嚴重的分娩并發癥，影響了1%至5%的產婦。目前，常用的非手術止血方法是使用球囊擴大子宮，壓迫出血部位。

真空誘導子宮填塞器，是一種利用子宮內部產生的負壓，使出血腔塌陷，達到止血目的。它作為一種微創工具，可以避免侵入式治療帶來的痛苦。

8、PARP抑制劑治療前列腺癌

每九人中就約有一人確診前列腺癌。盡管過去十年取得了不少進展，但該疾病仍是美國男性中導致癌癥死亡的第二大原因。PARP抑制劑是一種重要的DNA修復蛋白，通過抑制PARP介導的DNA損傷修復機制，在攜帶BRCA基因突變的腫瘤中導致過度DNA損傷的積累，從而引發癌細胞死亡。

今年5月，美國FDA已批準兩款PARP抑制劑：盧卡帕利（Rucaparib）和奧拉帕利，前者用于治療攜帶有BRCA基因突變的轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者;后者治療攜帶同源重組修復（HRR）基因突變的mCRPC患者，為患者帶來了新的治療選擇。

9、預防偏頭痛，新時代來了

2018年，降鈣素基因相關肽（CGRP）成為治療偏頭痛的熱門靶點。隨之而來的一些創新藥也逐漸獲得了突破性進展。

此前，FDA批準CGRP受體拮抗劑Ubrogepant、Rimegepant治療急性偏頭痛。2月，成人偏頭痛的預防性治療Vyepti也獲批上市，這是首個為偏頭痛預防治療而設計的藥物，標志著偏頭痛療法的新時代。

此前，已有不少國內偏頭痛患者通過好醫友中美遠程會診，受益于這些新療法。

10、創新實踐+政策變化，讓遠程醫療觸手可及！

在新冠病毒大流行期間，臨床醫生需要對患者進行在線問診，遠程醫療服務得到了越來越多的應用。自3月以來，美國各州和聯邦監管機構迅速采取行動，加快獲得遠程醫療服務的速度，同時還能保護醫療工作者和社區服務人員。

這些變化也打開了遠程醫療的大門，極大推動了遠程醫療的發展。其實早在2018年，遠程醫療就已被納入“十大醫療創新”。遠程醫療突破了空間障礙，醫療服務可以更及時、更高效，同時還能節約成本。而遠程醫療另一大優點在于，它可以為行動不便和易感染人群提供醫療服務。

美國的醫療創新全球領先，但對于有赴美就醫需求的患者來說，疫情阻擋了他們的求醫之路。特殊時期，以國際遠程會診為代表的遠程醫療，成為重要的替代方案。

依托平臺優勢，好醫友引入32個專科上萬名美國專家，并通過在美自有的醫生集團和健康險公司實現強綁定，在遠程醫療的資源端做“增量”。同時，與國內數百家醫療機構共建好醫友國際醫療中心，讓國內患者不出國門，就能方便快捷地與國際權威專家“面對面”會診，并可在院內落地實施治療方案及隨訪，打通了線上線下服務場景。

據統計，在疫情期間，已有上百名腫瘤等疑難重癥患者通過好醫友國際醫療中心，在國內主診醫生的陪同下，獲得國際權威專家提供的各種形式的遠程醫療服務，由中美專家共同制定權威診療方案，受益于美國醫療創新成果。
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